Концизумаб (Alhemo) для гемофілії A або B з інгібіторами

Концизумаб (комерційна назва Alhemo) , моноклональне антитіло, було схвалено FDA 20 грудня 2024 року для профілактики кровотеч у пацієнтів з гемофілією А з інгібіторами фактора VIII або гемофілією B з інгібіторами фактора IX. Він отримав схвалення Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) кілька днів тому, 16 грудня 2024 року, для тих самих показань.

Деякі пацієнти з гемофілією, які приймають «ліки з фактором згортання крові» для лікування розладу згортання крові, виробляють антитіла (проти препаратів з фактором згортання). Утворені антитіла пригнічують дію «ліків фактора згортання», роблячи їх менш ефективними. Зараз цей стан лікують шляхом індукції імунної толерантності шляхом щоденних ін’єкцій факторів згортання крові. Схвалення Concizumab (Alhemo) надає таким пацієнтам альтернативне лікування.  

Концизумаб вводять щодня у вигляді підшкірної ін’єкції.  

Схвалення Alhemo ґрунтувалося на оцінці його безпеки та ефективності в багатонаціональному, багатоцентровому, відкритому клінічному дослідженні фази 3. У дослідженні річна частота кровотеч (ABR) була знижена на 86% для групи лікування Alhemo порівняно з групою без профілактики.  

Порушення згортання крові при гемофілії викликані неадекватністю факторів згортання крові. Гемофілія А спричинена дефіцитом фактора згортання крові VIII, а гемофілія В — низьким рівнем фактора IX. Відсутність функціонального фактора XI є причиною гемофілії C. Ці стани лікують введенням комерційно виготовленого фактора згортання крові або нефакторного продукту як функціональну заміну відсутнього фактора.  

Октоког альфа (Advate), який є версією фактора згортання VIII за допомогою «генно-інженерної технології ДНК», зазвичай використовується для профілактики та лікування за потребою гемофілії А. Для гемофілії В — нонаког альфа (BeneFix), який є розробленою версією фактора згортання IX, який зазвичай використовується.  

Гімпавзі (марстацимаб-hncq) , людське моноклональне антитіло, спрямоване на «інгібітор шляху тканинного фактора», нещодавно було схвалено як новий препарат для профілактики кровотеч у людей з гемофілією А або гемофілією B.

*** 

Список використаної літератури:  

1. FDA схвалює препарат для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі для пацієнтів з гемофілією А з інгібіторами або гемофілією B з інгібіторами. Опубліковано 20 грудня 2024 р. Доступно за адресою https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Алгемо – Концизумаб. в наявності https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo та https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. Лікування гемофілії. Доступний на https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. Лікування гемофілії. Доступний на  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Пов'язані статті 

• Гімпавзі (марстацимаб): нове лікування гемофілії. Науковий європейський. Опубліковано 12 жовтня 2024 р. Доступно за адресою http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***